La definizione di un Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale (PDTA) basato sull’Health Technology Assessment (HTA) per la leucemia linfatica cronica (LLC) rappresenta oggi una priorità strategica per la Regione Calabria. È al centro del nuovo Report ISHEO “Il ruolo dell’HTA nella definizione del percorso di presa in carico dei pazienti con leucemia linfatica cronica – Focus Regione Calabria”, realizzato con il contributo non condizionante di AbbVie e che è stato presentato ieri a Lamezia Terme in un evento organizzato dalla società romana ISHEO, Integrated Strategies for Health Enhancing Outcomes.
Tra evidenze e valutazioni
Il documento propone un modello operativo che integra evidenze cliniche, valutazioni economiche, impatto organizzativo e prospettiva dei pazienti, con l’obiettivo di fornire un quadro strutturato e coerente per la definizione di un percorso di presa in carico appropriato e sostenibile per i pazienti con LLC nella Regione Calabria, utilizzando il Core Model europeo dell’HTA come riferimento metodologico.
La leucemia linfatica cronica è una patologia ematologica con un decorso spesso prolungato, caratterizzata da una traiettoria clinica eterogenea e da un’alternanza di fasi di osservazione, trattamento e remissione. Negli ultimi anni, l’evoluzione del corredo terapeutico ha profondamente modificato la gestione della malattia, introducendo strategie a durata fissa (time-limited), con sospensione programmata della terapia e a durata continuativa (time-unlimited), proseguite fino a progressione o intolleranza.
L’applicaizone del modello
Questa distinzione non è soltanto farmacologica, ma incide sull’intera organizzazione del percorso assistenziale: carico ambulatoriale, monitoraggi, gestione degli eventi avversi, programmazione della spesa e qualità di vita del paziente. Per la Regione Calabria, l’applicazione di un modello HTA orientato al percorso del paziente assume un’importanza strategica: la presenza di una rete ematologica, la necessità di ridurre la mobilità sanitaria e l’esigenza di garantire equità di accesso alle cure rendono indispensabile una programmazione orientata alle evidenze.
«Un PDTA basato sull’HTA per la leucemia linfatica cronica non significa solo scegliere tra terapie a durata fissa o continuativa, ma governare in modo consapevole l’intero percorso di cura. Per la Regione Calabria questo rappresenta un’opportunità concreta per integrare appropriatezza clinica, sostenibilità economica e centralità del paziente in un unico quadro decisionale orientato al valore» ha dichiarato Davide Integlia, Fondatore e CEO di ISHEO.
Un PDTA fondato sui domini più rilevanti del Core Model HTA e capace di trasformare l’innovazione terapeutica in una leva di sostenibilità e qualità. «L’obiettivo non è comprimere la spesa, ma governare il valore generato lungo tutto il percorso assistenziale, armonizzando innovazione, organizzazione e bisogni reali dei pazienti» ha concluso Integlia.
Il Core Model dell’Hta
Il Report adotta come riferimento metodologico il Core Model europeo dell’HTA sviluppato nell’ambito di EUnetHTA, articolato in nove domini: problema di salute, descrizione della tecnologia, sicurezza, efficacia clinica, valutazione economica, analisi etica, aspetti organizzativi, aspetti del paziente e sociali, aspetti legali. L’approccio utilizzato supera una logica centrata sul singolo farmaco e si concentra invece sull’intero percorso diagnostico-terapeutico-assistenziale, valutando il valore generato per il sistema sanitario regionale e per i pazienti lungo un orizzonte temporale coerente con la cronicità della LLC.
Le evidenze economiche
Le analisi di costo-terapia e di budget impact richiamate nel Report evidenziano un elemento chiave: la durata del trattamento rappresenta uno dei principali driver di spesa nel medio-lungo periodo. Su orizzonti temporali pluriennali, i regimi a durata fissa possono generare risparmi cumulativi rilevanti rispetto alle terapie continuative, proprio grazie alla sospensione programmata del trattamento. Allo stesso tempo, analisi più recenti sui BTKi (inibitori della tirosin chinasi di Bruton) dimostrano come la composizione del mix terapeutico e la pianificazione prospettica possano incidere in modo significativo sulla sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale.
In sintesi, una valutazione limitata ai costi annuali rischia di fornire una fotografia parziale. Solo un approccio HTA, con orizzonte temporale adeguato, consente una programmazione realmente coerente con la natura cronica della patologia.
Il Pdta per la Regione
Secondo il Report, un PDTA regionale costruito su basi HTA dovrebbe:
- definire standard di diagnosi e stratificazione
- chiarire criteri di appropriatezza e di selezione della strategia (durata fissa vs continuativa) per sottogruppi di pazienti
- programmare volumi di follow-up e monitoraggi coerenti con la tipologia di trattamento
- stimare impatti economici con orizzonti temporali adeguati, evitando valutazioni a 12 mesi che non catturano i risparmi dei regimi time-limited
- integrare sistematicamente la prospettiva del paziente, già raccolta a livello regionale, per orientare scelte che aumentino aderenza e qualità di vita.
In termini pratici, un PDTA regionale per la LLC guidato dall’HTA dovrebbe prevedere: una rete ematologica con ruoli e livelli (hub/spoke), percorsi di presa in carico differenziati per fase di malattia e per strategia terapeutica, indicatori di esito e di processo (inclusa durata reale di trattamento), e un sistema di monitoraggio che integri flussi regionali e registri nazionali, così da trasformare il PDTA in uno strumento dinamico di miglioramento continuo.
